dr Anna Staniszewska – Prezes Zarządu Fundacji Obywatele Zdrowo Zaangażowani, adiunkt w Zakładzie i Katedrze Farmakologii Doświadczalnej i Klinicznej Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Co roku na całym świecie prowadzi się około 50 000 badań klinicznych, których celem jest wprowadzenie na rynek nowych leków. Uczestniczy w nich około 1 000 000 osób (pacjentów lub zdrowych ochotników). W Polsce co roku rozpoczyna się ok. 450 badań klinicznych. Bierze w nich udział ok. 40 – 50 000 uczestników.

Koszt powstania nowego leku wynosi ok. 500 mil $ -1 mld $. Zaś całkowity czasu procesu badań średnio wynosi 8-12 lat.

Badanie kliniczne można rozpocząć po spełnieniu odpowiednich warunków: uzyskaniu zgody instytucji, w której ma być prowadzone badanie; uzyskaniu pozytywnej opinii komisji bioetycznej; uzyskaniu pozwolenia Ministra Zdrowia; uzyskaniu zgody uczestnika badania.

Proces badawczo-rozwojowy produktu leczniczego obejmuje kilka etapów. Pierwszym jest wynalezienie nowej cząsteczki, średnio z 10000-25000 wstępnie zsyntetyzowanych cząsteczek 1 okazuje się być lekiem. Następnie „kandydat na lek” trafia do badań przedklinicznych, są to badania w modelach in vitro i in vivo oraz na zwierzętach. Kolejny etap to faza badań klinicznych, kiedy lek podawany jest ludziom.  Badania kliniczne składają się z kliku faz. W fazie I uczestniczy kilkudziesięciu zdrowych ochotników, którzy otrzymują gratyfikację finansową. Ocenia się tu tolerancję na badaną cząsteczkę oraz parametry farmakokinetyczne i farmakodynamiczne. W fazie II bierze udział niewielka grupa chorych cierpiących na chorobę, która jest wskazaniem do podawania badanego leku. W tej fazie ocenia się aktywność badanego związku, jego profil bezpieczeństwa, wielkość dawki i schemat dawkowania.  W fazie III także uczestniczą osoby cierpiące na chorobę, która jest wskazaniem do stosowania badanego leki, jednak populacja jest znacznie większa. W tej fazie ocenia się interakcje badanego związku z innymi lekami lub innymi metodami leczenia, długotrwałą skuteczność w chorobach przewlekłych oraz następuje potwierdzenie tolerancji i skuteczności w dużej populacji pacjentów (różny wiek, płeć, rasa, różne style życia, różne kraje i nawyki). Jeśli wyniki badań są pozytywne lek zostaje dopuszczony do obrotu (zarejestrowany), a później podlega badaniom porejestracyjnym, czyli nadal jest monitorowany.

Wzięcie udziału w badaniu klinicznym wiąże się zarówno z korzyściami, jak i pewnego rodzaju ryzkiem. Korzyści dla pacjenta wynikające z uczestnictwa w badaniach klinicznych obejmują dostęp do nowoczesnej terapii i metod diagnostycznych, szansę na pełne wyzdrowienie, wydłużenie życia i poprawę komfortu. Natomiast ryzkiem dla pacjenta jest możliwość wystąpienia nowych, nieznanych działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku będącego w fazie badań. Zaś do korzyści społecznych wynikających z prowadzenia badań klinicznych należy postęp w medycynie – korzyści dla przyszłych pacjentów; źródło rzetelnej informacji o lekach; korzyści finansowe dla prowadzących badanie i placówek ochrony zdrowia.

Uczestnik badania nie ponosi żadnych kosztów (m.in. refundowane ma dojazdy do ośrodka prowadzącego badanie, przeprowadzone ma darmowe badania), ma prawo zrezygnować z udziału w badaniu na każdym jego etapie, bez żadnych konsekwencji. Po zakończeniu badania stan zdrowia uczestnika jest przez pewien czas monitorowany.